儀式認識到生物製藥行業和倡導團體合作解決孤兒和罕見疾病新療法需求的重要性
攜手敲響納斯達克開市鐘，開啟2022 年2 月28 日罕見病日
佛羅里達州科勒爾蓋布爾斯，2022 年2 月24 日(GLOBE NEWSWIRE) — Catalyst Pharmaceuticals, Inc. (Catalyst)（納斯達克股票代碼：CPRX），一家商業階段、以患者為中心的生物製藥公司，專注於許可、開發和為罕見病患者商業化新型高質量藥物，今天宣布該公司與國家罕見疾病組織(NORD)、全球基因、肌肉萎縮症協會、美國重症肌無力基金會、征服MG 和重症肌無力合作協會，在2022 年2 月28 日國際罕見病日敲響納斯達克市場的開市鐘。儀式由Catalyst 組織，是生物製藥行業和患者倡導團體持續努力的一部分，以呼籲人們注意合作的必要性鼓勵孤兒藥的研究和開發，並為影響少數患者群體的罕見疾病帶來新的治療方法。
“罕見病日和諸如此類的活動幫助患有罕見病的個人和家庭知道他們並不孤單，並且有一個社區代表他們提高認識。 NORD 很高興有機會為罕見病社區倡導健康公平，並幫助闡明他們獨特的經歷和挑戰，”國家罕見疾病組織社區參與副總裁Lisa Sarfaty 說。
“罕見病日是建立意識、考慮我們的進展並圍繞尚未完成的工作團結起來的好時機。 在罕見病成為全球健康優先事項的那一天之前，我們必須堅持不懈地靈活、富有創造力、足智多謀和協作，努力改善近十分之一的美國人和全球4 億患有罕見疾病的人的生活和護理，” Global Genes 首席執行官Craig Martin 補充道。
大約有7,000 種已確定的罕見疾病影響著全球數百萬人，其中包括3,000 萬美國人。僅有約5% 的已知罕見病獲批治療。自1983 年《孤兒藥法》頒布以來，生物製藥行業取得了長足的進步，FDA 批准的藥物已超過770 種。然而，還有很多工作要做。與倡導領導者和組織合作和合作將提高認識並將患者與適當的提供者聯繫起來。
“我們致力於對罕見病患者的生活產生有意義的影響，”Catalyst Pharmaceuticals 董事長兼首席執行官Patrick J. McEnany 說。 “Catalyst 一直在為患有罕見病Lambert-Eaton 肌無力綜合徵(LEMS) 的患者不懈努力，幫助他們獲得治療。 我們感謝與我們站在一起的倡導夥伴，呼應我們對這一事業的不懈承諾。 我們感謝納斯達克提供的敲鐘機會，讓我們能夠展示我們對罕見病社區的支持。”
儀式將在美國東部時間上午9:15 左右開始，可以在納斯達克直播中觀看： https://livestream.com/accounts/27896496/events/10011861. 儀式的重播將在稍後的公司網站上提供： www.catalystpharma.com.
關於催化劑製藥
Catalyst Pharmaceuticals 是一家處於商業階段、以患者為中心的生物製藥公司，專注於為罕見病患者提供新型高質量藥物的許可、開發和商業化。 Catalyst 以患者為中心，致力於為其他罕見疾病開發強大的尖端、一流或一流藥物管道。 Catalyst 的FIRDAPSE 新藥申請® (amifampridine) 用於治療成人Lambert-Eaton 肌無力綜合徵(“LEMS”) 的片劑10 mg 於2018 年獲得美國食品和藥物管理局(“FDA”) 的批准，FIRDAPSE 在美國可作為成人LEMS 的治療。此外，加拿大國家醫療保健監管機構加拿大衛生部已批准使用FIRDAPSE 治療加拿大患有LEMS 的成年患者。
前瞻性陳述
本新聞稿包含前瞻性陳述。前瞻性陳述涉及已知和未知的風險和不確定性，可能導致Catalyst 在未來期間的實際結果與預測結果存在重大差異。許多因素，包括Catalyst 2020 財年10-K 表格年度報告中描述的那些因素，以及Catalyst 向美國證券交易委員會（“SEC”）提交的其他文件，都可能對Catalyst 產生不利影響。 Catalyst 向SEC 提交的文件副本可從 SEC 獲得，可以在Catalyst 的網站上找到，也可以根據Catalyst 的要求獲得。 Catalyst 不承擔更新此處包含的信息的任何義務，這些信息僅在本日生效。
關於國家罕見疾病組織(NORD)
國家罕見疾病組織(NORD) 是領先的獨立倡導組織，代表美國所有受罕見疾病影響的患者和家庭。 NORD 最初是由一小群患者倡導者組成的聯盟，統一併動員支持以通過1983 年的《孤兒藥法案》。從那時起，該組織一直引領著表達罕見病社區的需求，推動支持政策，繼續教育，推進醫學研究，並為最需要的人提供患者和家庭服務。 NORD 與300 多個特定疾病的成員組織、所有50 個州的17,000 多名罕見病行動網絡倡導者以及國家和全球合作夥伴一起履行其使命，以改善受罕見病影響的人們的生活。訪問 https://rarediseases.org/.
關於全球基因
Global Genes 是一家501(c)(3) 非營利組織，致力於為全球患者和家庭消除罕見疾病的負擔和挑戰。為了實現我們的使命，我們聯繫、授權和激勵罕見病社區站起來、脫穎而出，並代表他們變得更加有效— 幫助刺激創新、滿足基本需求、建設能力和知識，並推動罕見病內部和之間的進展。我們為全球4 億多人和近十分之一的受罕見疾病影響的美國人提供服務。如果您或您愛的人患有罕見疾病或正在尋找診斷，請聯繫Global Genes (www.globalgenes.org) 在949-248-RARE 或訪問我們的資源中心 (https://resource-hub.globalgenes.org/home/)
關於肌肉萎縮症協會
70 年來，肌肉萎縮症協會(MDA) 一直致力於改變患有肌肉萎縮症、ALS 和相關神經肌肉疾病的人們的生活。我們通過科學創新和護理創新來做到這一點。作為聯邦政府以外神經肌肉疾病研究的最大資金來源，MDA 自成立以來已承諾投入超過10 億美元，以加速發現療法和治療方法。我們支持的研究與多種神經肌肉疾病的改變生命的療法直接相關。 MDA 的MOVR 是第一個也是唯一一個匯總多種神經肌肉疾病的臨床、遺傳和患者報告數據的數據中心，以改善健康結果並加速藥物開發。 MDA 支持最大的多學科診所網絡，在全國150 多家頂級醫療機構提供一流的護理。我們的資源中心為社區提供一對一的專業支持，我們為家庭和醫療保健提供者提供教育會議、活動和材料。 MDA Advocacy 支持我們社區的平等機會，每年都有成千上萬的兒童和年輕人在夏令營和娛樂項目中學習重要的生活技能並獲得獨立，而家庭無需支付任何費用。欲了解更多信息，請訪問 https://www.mda.org/.
關於美國重症肌無力基金會
美國重症肌無力基金會(MGFA) 是最大、領先的患者權益倡導組織，致力於通過資助關鍵研究發現和提供以患者為中心的計劃、指導、活動和網絡研討會，以聯繫、教育和幫助全球MG 社區的成員。您可以訪問MGFA www.myasthenia.org.
關於重症肌無力協會
重症肌無力協會(MGA) 致力於支持受重症肌無力影響的患者、家人、朋友和社區。 MGA 在這些社區開展工作，通過教育和宣傳活動、1-1 諮詢、新患者包、診所和支持小組來提高公眾意識。欲了解更多信息，請訪問 www.mgakc.org
關於征服MG
Conquer MG 通過他們的護理人員和伊利諾伊州及其他地區的支持團體為重症肌無力患者提供幫助和希望。欲了解更多信息，請訪問 www.myastheniagravis.org.
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